Naukowcy z UG z europejskim patentem dla wynalazku, który ma pomóc w leczeniu choroby Huntingtona

"Patent dotyczy metody leczenia choroby Huntingtona, ciężkiego schorzenia genetycznego przebiegającego z procesami neurodegeneracyjnymi i bardzo poważnymi objawami" - podał, cytowany w komunikacie, kierownik katedry Biologii Molekularnej UG prof. Grzegorz Węgrzyn.

Zaznaczył, że do tej pory nie ma skutecznej metody leczenia tej choroby. "W naszych badaniach wykazaliśmy, że związek chemiczny objęty patentem powoduje obniżenie poziomu toksycznego białka w komórkach pochodzących od pacjentów z chorobą Huntingtona w modelu komórkowym tej choroby oraz w modelu zwierzęcym (myszy)" - przekazał.

Ponadto naukowcy uzyskali zdecydowaną poprawę, a nawet normalizację, behawioru myszy z chorobą Huntingtona po zastosowaniu proponowanego preparatu leczniczego. "Daje to nadzieję na nowy, skuteczny lek na tę dotychczas nieuleczalną i prowadzącą do przedwczesnej śmierci chorobę" - stwierdził.

Jak podało biuro prasowe uczelni, opracowana technologia umożliwia zastosowanie medyczne 5,7-dihydroksy-3-(4-hydroksyfenylo)-4H-1-benzopiran-4-onu, związku popularnie zwanego genisteiną, do wytwarzania leku powodującego zmniejszenie wielkości i liczby agregatów białkowych oraz spadek całkowitej ilości zmutowanej formy huntingtyny.

W konsekwencji - jak wskazano - prowadzi to do znacznego spowolnienia lub nawet zahamowania postępowania choroby Huntingtona.

Podano również, że choroba Huntingtona należy do grupy genetycznych chorób neurodegeneracyjnych. W krajach rozwiniętych choroba występuje z częstotliwością około 1 na 15 tys. osób i stanowi poważne obciążenie ekonomiczne ze względu na wysokie koszty opieki nad chorymi, wynoszące około 25 tysięcy euro za osobę rocznie.

Bezpośrednią przyczyną choroby jest mutacja w genie kodującym białko huntingtynę. Zmutowana postać białka wykazuje tendencję do tworzenia agregatów białkowych w komórkach, co prowadzi do zaburzenia funkcji neuronów i postępującej neurodegeneracji niektórych obszarów mózgu, czego skutkami klinicznymi są zaburzenia koordynacji ruchowej oraz demencja.

Pomimo prowadzonych badań, dotychczas nie powstała skuteczna metoda leczenia choroby Huntingtona. Istniejące terapie farmakologiczne oraz fizjoterapie służą przede wszystkim złagodzeniu objawów choroby. Genisteina, czyli związek z grupy izoflawonów, naturalnie występujący w roślinach w postaci wolnej (jako aglikon) lub częściej związany glikozydowo (genistyna), powoduje obniżenie poziomu zmutowanej formy huntingtyny w hodowlach komórek ludzkich.

Nad wynalazkiem pracował zespół badawczy, w skład którego wchodzą naukowcy z Wydziału Biologii UG: prof. dr hab. Grzegorz Węgrzyn, dr Sylwia Barańska, dr Aleksandra Hać i dr hab. Karolina Pierzynowska.

Zespół naukowców z UG pod kierownictwem prof. Grzegorza Węgrzyna uzyskał w roku 2021 patent na wynalazek z wykorzystaniem genisteiny pt. "Genisteina do zastosowania do leczenia choroby Alzheimera".

"Fakt, że mamy te dwa patenty na dwie choroby, z których jedna – choroba Alzheimera dotyczy większej liczby pacjentów, daje nadzieję, że zainteresować się nimi mogą firmy farmaceutyczne" - stwierdziła dr hab. Karolina Pierzynowska.

Patent europejski to tytuł ochronny przyznawany wynalazkowi przez Europejski Urząd Patentowy (EPO). Jedną z najważniejszych korzyści patentu europejskiego jest to, że na podstawie jednego zgłoszenia wynalazek może zostać uprawomocniony w wybranych państwach członkowskich Europejskiej Organizacji Patentowej.(PAP)

autor: Piotr Mirowicz

pm/ bar/